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Terapia Genética Reverte Sintomas de Parkinson

Ao lado da cama do hospital – algo que o Dr. Kaplitt diz contribui para uma experiência paciente mais confortável. Drs. Durante Kaplitt e também projetou a cirurgia simulada, um dos mais complexos da sua espécie. O desafio era grande, especialmente porque os pacientes eram obrigados a permanecer acordado para permitir aos cirurgiões para localizar a área do cérebro alvo. No processo de simulação, uma pequena reentrância foi perfurado parcialmente em seu crânio. áudio pré-gravado de um processo de mapeamento do núcleo subtalâmico foi tocada enquanto os pacientes foram orientados a mover várias partes do corpo, levando-os a acreditar que um processo real do cérebro estava sendo realizada. Finalmente os pacientes foram anexados a um sistema de infusão que pareciam idênticos para o sistema utilizado no grupo de terapia genética, mas foram injetados com solução salina ao invés da terapia gênica. A terapia gênica NLX-P101 foi lançada pela Neurologix Inc. Drs. científica fundadores. Durante e Kaplitt. Os dois investigadores estiveram na vanguarda da investigação a terapia genética, desde 1989. Eles foram os primeiros a demonstrar que o AAV vetor viral pode ser um agente eficaz terapia de gene no cérebro, que relataram em um marco de papel “Nature Genetics”, em 1994. Drs. Durante, Kaplitt e colegas posteriormente publicado pesquisas adicionais que demonstram os efeitos benéficos da AAV-GAD terapia genética para Parkinson na revista Science em 2002. A Fase 1 de ensaios clínicos, realizados em NewYork-Presbyterian/Weill Cornell, foi o primeiro ensaio clínico de terapia genética para Parkinson ou qualquer outro adulto desordem neurológica. Os resultados desse estudo surgiu em 2007 como um artigo de capa na revista The Lancet e em um segundo artigo na revista Proceedings da National Academy of Sciences. A Fase 2 do estudo foi financiado pelo Neurologix Inc., de Fort Lee, Nova Jersey, que está desenvolvendo o GAD vírus adeno-associado-borne (AAV-GAD) do agente e licenciou os direitos de propriedade intelectual para a terapia genética NLX-P101. Drs. Durante Kaplitt e são co-fundadores da empresa e permanecer consultores pagos. Além disso, o pai Dr. Kaplitt, o Dr. Martin Kaplitt, é presidente do conselho de Neurologix, e como tal tem a propriedade de ações e recebe salário. Liderando o estudo foram neurologistas Dr. Andrew Feigin do North Shore – LIJ Sistema Único de Saúde em Manhasset, Nova Iorque, e Dr. Peter A. LeWitt do Henry Ford Health System, em West Bloomfield, Michigan adicionais co-autores incluem Jason M. Schwalb do Henry Ford Health System, West Bloomfield Carta Township, Michigan; R. Ali Rezai, K. Sandra Kostyk, Thomas Karen e Sarkar Atom da Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio; A. Maureen Leehey e Steven G . Ojemann da University of Colorado School of Medicine, Aurora, Colorado; W. Alice Flaherty e N. Emad Eskandar do Massachusetts General Hospital, Boston, S. Silva e Mustafa Stephen B. Tatter da Wake Forest University School of Medicine , Winston-Salem, Carolina do Norte; L. Kathleen M. Poston e Jaimie Henderson, da Universidade Stanford School of Medicine, Stanford, na Califórnia, Roger M. Kurlan e Irene Richard H. da Universidade de Rochester School of Medicine, Rochester, NY ; Lori Van Meter da PharmaNet Development Group, em Princeton, NJ, e V. Christine Sapan de Neurologix Inc., de Fort Lee, NJ

Fonte: ScienceDaily

http://www.sciencedaily.com/releases/2011/03/110316222026.htm

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